Мир

Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей
Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов. Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.

"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.

Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.








Источник фото: фото из открытых источников

Подпишитесь на наши группы в соцсетях Вконтакте, Одноклассники.


Обсудите эту новость на Яндекс.Дзен.

Смотрите также

Француз проехал почти 300 км, прежде чем вспомнил, что забыл на заправке жену
Француз проехал почти 300 км, прежде чем вспомнил, что забыл на заправке жену
Курьезный случай произошел во Франции: водитель забыл, что его жена вышла из машины, когда он заправлялся бензином, и
Ресторану в Южной Корее грозит обвинение в использовании в "пикантных" блюдах запрещенных сушеных муравьев
Ресторану в Южной Корее грозит обвинение в использовании в "пикантных" блюдах запрещенных сушеных муравьев
Прокуратура может предъявить обвинения одному из .южнокорейских ресторанов, который использовал при придания блюдам
Чихуахуа спасла своего хозяина-альпиниста в горах Швейцарии
Чихуахуа спасла своего хозяина-альпиниста в горах Швейцарии
Альпинист, отправившийся покорять швейцарские горы, мог бы погибнуть, если б не его собака породы чихуахуа, которая
Наводнение в Техасе смыло детский христианский лагерь: погибли 27 воспитанниц и вожатых
Наводнение в Техасе смыло детский христианский лагерь: погибли 27 воспитанниц и вожатых
27 воспитанниц и вожатых христианского лагеря для девочек лагеря "Мистик" погибли в результате катастрофического
"Попался!" - в США полицейские ловили кабанчика, мешавшего дорожному движению
"Попался!" - в США полицейские ловили кабанчика, мешавшего дорожному движению
Сотрудники дорожного патруля американского штата Южная Каролина провели успешную операцию по отлову дикого поросенка,
В Париже из-за жары закрыли для туристов часть Эйфелевой башни
В Париже из-за жары закрыли для туристов часть Эйфелевой башни
Главная достопримечательность французской столицы Эйфелева башня пострадала из-за прогнозов синоптиков. Ее верхнюю
В Нью-Йорке в собачьем "доме ужасов" обнаружили 115 четвероногих в ужасном состоянии
В Нью-Йорке в собачьем "доме ужасов" обнаружили 115 четвероногих в ужасном состоянии
"Домом ужасов" прозвали соседи по 66-ой улице в Нью-Йорке жилье пенсионерок, где содержалось без надлежащего ухода
Американские зоозащитники ищут, кому пристроить в добрые руки пожилого попугая-матерщинника
Американские зоозащитники ищут, кому пристроить в добрые руки пожилого попугая-матерщинника
Группа по спасению животных из американского штата Род-Айленд ищет новый дом для 20-летнего попугая, словарный запас
Два английских медведя сбежали из вольера и съели недельный запас меда
Два английских медведя сбежали из вольера и съели недельный запас меда
В Великобритании в зоопарке Wildwood Devon два медведя совершили побег из своего вольера, чтобы полакомиться медом. Об
Отели на Кубе оккупировали удавы
Отели на Кубе оккупировали удавы
Российские туриты шокированы крупными змеями, которые проникают в гостиницы на Кубе. Об этом сообщает телеграм-канал
Популярные порносайты возобновили работу во Франции после победы в суде
Популярные порносайты возобновили работу во Франции после победы в суде
Порносайты Pornhub, Youporn и Redtube, заблокированные своим владельцем во Франции в знак протеста против системы
«Гвада отрицательная»: в Гваделупе обнаружена новая редкая группа крови - 48-я по счету в мире
«Гвада отрицательная»: в Гваделупе обнаружена новая редкая группа крови - 48-я по счету в мире
Исследователи из Французского института крови (EFS) обнаружили ранее неидентифицированную группу крови у женщины из
Семерых американцев обвинили в крупнейшей за всю историю США краже ювелирных изделий
Семерых американцев обвинили в крупнейшей за всю историю США краже ювелирных изделий
В США на этой неделе были предъявлены обвинения семерым подозреваемым в краже эксклюзивных ювелирных изделий , а также