Мир

Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей
Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов. Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.

"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.

Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.








Источник фото: фото из открытых источников

Подпишитесь на наши группы в соцсетях Вконтакте, Одноклассники.


Обсудите эту новость на Яндекс.Дзен.

Смотрите также

Англичанам советуют, что делать в условиях небывалого повышения цен на электроэнергию с 1 октября
Англичанам советуют, что делать в условиях небывалого повышения цен на электроэнергию с 1 октября
1 октября британцам придут счета за электроэнергию. Это произойдет в обстановке беспрецедентного роста цен на
НАСА протаранило астероид Диморф зондом DART
НАСА протаранило астероид Диморф зондом DART
Запущенный американским Национальным управлением по аэронавтике и исследованию космического пространства (NASA) зонд
В мире из-за климатических изменений все шире распространяются амебы-мозгоеды
В мире из-за климатических изменений все шире распространяются амебы-мозгоеды
Мировой климатический кризис приводит ко все более широкому распространению амеб Naegleria fowleri. Они известны тем,
В США разрешат удобрять  растения покойниками
В США разрешат удобрять растения покойниками
В американском штате Калифорния разлагающиеся человеческие останки можно будет легально использовать в качестве
Бронированный "Зверь" Байдена застрял в пробке по дороге на похороны английской королевы
Бронированный "Зверь" Байдена застрял в пробке по дороге на похороны английской королевы
Бронированный лимузин The Beast ("Зверь") президента США Джо Байдена попал в автомобильную пробку в Лондоне по дороге
В Китае за считанные минуты сгорел небоскреб
В Китае за считанные минуты сгорел небоскреб
В Китае буквально за несколько минут выгорел небоскреб компании Changsha China Teltcom. Об этом сообщает cctv.com.
Запоры у скорпионов и ритуальные клизмы майя: в Гарварде вручены Шнобелевские премии-2022
Запоры у скорпионов и ритуальные клизмы майя: в Гарварде вручены Шнобелевские премии-2022
32-я церемония вручения Шнобелевской премии прошла в Гарварде в онлайн-формате. Объявлены ее лауреаты в десяти
В Китае сборщика орехов на воздушном шаре унесло на 300 км в дикую природу
В Китае сборщика орехов на воздушном шаре унесло на 300 км в дикую природу
В Китае сборщик кедровых орехов удалось уцелеть после того, как он потерял управление своим воздушный шар и был унесен
В Австралии фермер умер после нападения кенгуру
В Австралии фермер умер после нападения кенгуру
В Западной Австралии погиб мужчина, ставший жертвой агрессивного кенгуру. Об этом сообщает ABC News.
В Италии продавца нелегальных электронных сигарет оштрафовали на 10 тыс. евро
В Италии продавца нелегальных электронных сигарет оштрафовали на 10 тыс. евро
Финансовая полиция оштрафовала итальянца, продававшего онлайн нелегальные электронные сигареты. Об этом во вторник,13
Королем Британии станет Карл III
Королем Британии станет Карл III
В субботу, 10 сентября, в Лондоне пройдет заседание совета престолонаследия, на котором новым королем Британии и 14
Королева Британии при смерти?
Королева Британии при смерти?
Английские СМИ сообщают об ухудшении состояния здоровья Елизаветы II. Им "серьезно обеспокоены" лечащие врачи 96-летней
В Польше археологи вскрыли могилу средневековой  "вампирши" с серпом на горле
В Польше археологи вскрыли могилу средневековой "вампирши" с серпом на горле
Останки средневековой "вампирши" обнаружены во время археологических раскопок на юго-востоке Польши. Об этом сообщает в