Мир

Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей
Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов. Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.

"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.

Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.








Источник фото: фото из открытых источников

Подпишитесь на наши группы в соцсетях Вконтакте, Одноклассники.


Обсудите эту новость на Яндекс.Дзен.

Смотрите также

В США хакеры заставили взломанных роботов-пылесосов оскорблять своих владельцев и гоняться за собакой
В США хакеры заставили взломанных роботов-пылесосов оскорблять своих владельцев и гоняться за собакой
В нескольких городах США неизвестные хакеры взломали роботов--пылесосов и заставили их выкрикивать непристойности через
Огромное облако солнечной плазмы поразит Землю уже сегодня, метеозависимым - быть начеку
Огромное облако солнечной плазмы поразит Землю уже сегодня, метеозависимым - быть начеку
К Земле приближается большое облако плазмы, образовавшееся после после недавней мощной вспышки на Солнце. На этот раз
США под прицелом урагана "Милтон":  пять миллионов американцев бегут из Флориды
США под прицелом урагана "Милтон": пять миллионов американцев бегут из Флориды
Страх перед ураганом "Милтон" заставил миллионы жителей американского штата Флорида покинуть дома и отправиться
В Турции хирурги по решению суда извлекли из тел контрабандисток 84 слитка золота
В Турции хирурги по решению суда извлекли из тел контрабандисток 84 слитка золота
В ходе операции, проведенной в аэропорту турецкого города Измир, полицейский изъяли у контрабандистов 166 слитков
Стадо из 100 слонов заполонило один из округов Нью-Йорка
Стадо из 100 слонов заполонило один из округов Нью-Йорка
Жители округа Митлэкинг на Манхэттене в Нью-Йорке стали свидетелми "Великой миграции слонов". Так называется
Антарктида все сильнее зеленеет, и это заставляет ученых бить тревогу
Антарктида все сильнее зеленеет, и это заставляет ученых бить тревогу
Зеленые насаждения продолжают усиливать наступление на льды Антарктиды. Это подтверждается снимками из космоса,
Маршал польского Сейма ополчился против водки в "красочных пакетиках"
Маршал польского Сейма ополчился против водки в "красочных пакетиках"
Шимон Холовня, маршал Сейма Республики Польши, жестко высказался по поводу появления в магазинах страны водки,
Доктор из США Марихуана Пепси никогда не употребляла наркотики и не пьет популярную газировку
Доктор из США Марихуана Пепси никогда не употребляла наркотики и не пьет популярную газировку
Жительница США по имени Марихуана Пепси Вандайк ничуть не страдает от того, как ее назвали родители, хотя окружающие не
79-летняя бабушка Ньима более полувека охраняет государственную границу Китая
79-летняя бабушка Ньима более полувека охраняет государственную границу Китая
Пожилая жительница автономного района Внутренняя Монголия на севере Китая удостоена почетного звания «Образцового
Целовавшийся с Брежневым американский президент Джимми Картер отметил 100-летие
Целовавшийся с Брежневым американский президент Джимми Картер отметил 100-летие
Во вторник, 1 октября, 39-й президент США Джимми Картер отметил свое 100-летие. Всему миру он известен
Парижанин обнаружил у себя в подвале 700-летнее забытое кладбище с десятками скелетов
Парижанин обнаружил у себя в подвале 700-летнее забытое кладбище с десятками скелетов
Жуткую находку сделал житель Парижа. Во время ремонта в подвале своего дома он наткнулся на забытые могилы, самая
Неизвестные расстреляли русский ресторан в Таиланде
Неизвестные расстреляли русский ресторан в Таиланде
Ресторан русской кухни Birds в престижном районе Банг-Тао на таиландском острове Пхукет подвергся нападению
Суд оправдал японца, который почти 50 лет ждал смертной казни в тюремной камере
Суд оправдал японца, который почти 50 лет ждал смертной казни в тюремной камере
В Японии суд вынес окончательный вердикт "не виновен" в отношении 88-летнего мужчины, которого больше полувека назад
Английского туриста убили в Праге ударом бутылки водки по голове
Английского туриста убили в Праге ударом бутылки водки по голове
Пражская полиция опубликовала шокирующие кадры с места нападения в столице Чехии на туриста из Великобритании. Он умер
На Марсе нашли камень, «не похожий ни на один из виденных ранее»
На Марсе нашли камень, «не похожий ни на один из виденных ранее»
Марсоход Perseverance американского космического агентства NASA обнаружил на поверхности красной планеты необычный
Microsoft намерена расконсервировать второй энергоблок "американского Чернобыля" для питания ИИ
Microsoft намерена расконсервировать второй энергоблок "американского Чернобыля" для питания ИИ
Корпорация Microsoft и энергокомпания Constellation заключили соглашение о возобновлении генерации электроэнергии на
Румынские пастухи протестуют против массовой эвтаназии овец
Румынские пастухи протестуют против массовой эвтаназии овец
В столице Румынии сотни пастухов вышли на протест протеста против эвтаназии овец. Уничтожение животных стало одной из
Канадская компания создает первые в мире штаны с электроприводом для любителей активного отдыха
Канадская компания создает первые в мире штаны с электроприводом для любителей активного отдыха
Канадская компания Arc'tryx приступила к разработке походных брюк, оснащенных экзоскелетом с электромоторами, которые
В Британии умерла самая старая кошка в мире, но в Гиннесс она не попала
В Британии умерла самая старая кошка в мире, но в Гиннесс она не попала
В Великобритании умерла кошка по кличке Рози. Она считалась самой старой кошкой в мире из числа ныне живущих, хотя и не